국내 연구진이 환자혈액 및 유도만능줄기세포 유래 신경세포를 이용해 알츠하이머병과 연관된 스핑고지질 효소 acid sphingomyelinase(ASM)을 발견했다. 이번 연구결과는 향후 알츠하이머병 진단 및 치료와 예방을 위한 약물 개발의 새로운 표적이 될 것으로 기대된다. 경북대학교 배재성 교수와 진희경 교수가 주도한 이번 연구는 미래창조과학부의 바이오ㆍ의료기술개발사업 지원으로 수행됐으며, 연구결과는 의학 분야 국제 저명 학술지 Journal of Experimental Medicine에 게재됐다. 알츠하이머병은 치매의 가장 큰 원인이 되는 병으로 현재까지 정확한 발병 원인이나 치료법에 대한 연구는 미약한 상태였다. 연구팀은 정상인에 비해 알츠하이머 환자의 혈액에서 ASM 효소가 증가된 것을 발견해 연구를 진행했다. 증가된 ASM을 억제하는 과정에서 세포 내 이물제거과정이 향상돼 독성 아밀로이드 축적을 줄이고 기억력 향상을 관찰, 이를통해 연구팀은 활성된 ASM 효소가 그 비정상 현상을 일으킨다는 사실을 확인했다. 또 알츠하이머 환자의 섬유아세포를 이용해 유도만능줄기세포 유래 신경세포 제작에 성공했다. 환자 신경세포를 재구현해 정상인 신경세포에 비해 ASM 효소 활성이 증가된것을 확인, ASM 효소의 활성 조절이 신경세포 손상을 억제한다는 사실을 밝혀냈다. 이번 연구를 통해 알츠하이머병에 자가포식작용 및 스핑고지질 대사 기전을 명확하게 규명, 스핑고지질 효소를 조절해 효소기반 치료법 개발의 초석을 마련했다. 배재성 교수는 “이번 연구는 알츠하이머병의 새로운 병인을 찾고, 특히 유도만능줄기세포 유래 환자신경세포에서 기전 검증을 수행해 향후 임상 적용 가능한 알츠하이머병의 치료법 개발을 제시하는 연구”라고 밝혔다.
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